发布时间：2025-10-24 10:51 此次合作将依托AGC Biologics的商业化生产经验和成熟平台，推动治疗罕见免疫缺陷疾病ADA-SCID的疗法获得监管批准。
米兰--(美国商业资讯)--值得信赖的合同开发和制造组织(CDMO)专家AGC Biologics今日宣布与Rarity PBC达成协议，为Rarity用于治疗腺苷脱氨酶缺乏引起的严重联合免疫缺陷病(ADA-SCID)的基因疗法RDP-101提供全面的研发支持和良好生产规范(GMP)生产服务。

若获得美国食品药品管理局(FDA)批准，RDP-101将成为美国首个可商业化应用以逆转ADA-SCID患者病情的基因疗法。

ADA-SCID是一种罕见且危及生命的遗传性疾病，会严重损害免疫系统，导致婴儿易受频繁且严重的感染侵袭。据估算，全球每百万新生儿中，约有1至5名婴儿会罹患该疾病。ADA-SCID由腺苷脱氨酶缺乏引起，若不治疗将具有致命性，且约占所有严重联合免疫缺陷病(SCID)患者的15%。Rarity的RDP-101疗法是一种体外自体基因疗法，通过改造患者自身的造血干细胞来恢复免疫功能。在临床试验中，该疗法已改变患者生活，成功治疗了50名儿童中的48名。

根据协议，AGC Biologics将为Rarity的基因疗法产品提供端到端服务，该产品由EFS-ADA慢病毒载体(LVV)和自体CD34+造血干细胞组成。服务范围包括工艺开发、GMP生产，以及推动产品上市所需的工艺验证活动。LVV工艺将采用AGC Biologics专有的ProntoLVV™贴壁培养平台，该技术已用于支持多种市售产品。

Rarity PBC首席执行官Paul Ayoub博士表示：“与AGC Biologics合作是我们为有需要的患者推进ADA-SCID基因疗法这一使命的关键一步。他们成熟的商业化生产专业知识和协作精神，正是我们顺利通过监管审批最后阶段所需要的。这种疗法已在临床中改变患者生活；通过与AGC Biologics合作，我们将努力让更多有需要的家庭能够可靠地获得这一疗法带来的益处。”

加州大学洛杉矶分校布罗德干细胞研究中心杰出教授、曾发明ADA-SCID基因治疗慢病毒载体的Donald B. Kohn, M.D.表示：&ld
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