quo;我们需要一位具备深厚技术实力和丰富经验的合作伙伴，以满足FDA的商业化生产标准。有了AGC Biologics作为合作伙伴，我们现在可以专注于让等待治愈的患者，以及未来几年需要该疗法的患者都能获得这一治疗。”

2024年11月，Kohn获得1470万美元资助，这笔资助来自加州再生医学研究所，用于为这款突破性的ADA-SCID靶向基因疗法开发商业化生产方案。

AGC Biologics全球细胞与基因技术部门执行副总裁兼米兰工厂总经理Luca Alberici表示：“能与Rarity PBC就如此关键的项目展开合作，我们深感荣幸，这是我们支持创新者为罕见病患者带来改变生命疗法的使命的一部分。我们的团队正借助成熟的ProntoLVV™平台和本公司丰富的商业化生产经验，努力让每一位有需要的儿童都能获得这一疗法。作为值得信赖的CDMO专家，我们认为这不仅仅是一个项目，更是我们拯救生命、为受这种罕见疾病困扰的家庭提供救济的承诺。”

此次合作进一步巩固了AGC Biologics作为细胞与基因疗法领域全球领导者的地位，也使其成为寻求商业化成功的疗法研发机构的首选合作伙伴。公司目前已为多项获得FDA批准并投入商业供应的疗法提供支持，另有多个项目正处于监管审查阶段，这些都证明了其强大的行业实力。凭借这一业绩，AGC Biologics成为各类机构的理想合作伙伴，包括公益企业、非营利组织以及由公共项目资助的研究机构。

CIRM支持的认可

本项目的开展部分得益于加州再生医学研究所(CIRM)的资助。CIRM是加州的一个机构，致力于为再生医学、干细胞和基因疗法研究提供资金支持。（资助编号：CLIN2-09339和CLIN2-17078）。

关于Rarity PBC

Rarity PBC是一家公益企业，致力于推进挽救生命的罕见病基因疗法的研发和商业化。Rarity PBC以推动负责任的研发并惠及患者为使命，将创新与可持续的、以使命为导向的商业模式相结合，确保变革性的疗法不仅停留在研发阶段，更能惠及有需要的患者。

关于加州再生医学研究所(CIRM)

加州再生医学研究所(CIRM)是由加州民众推动成立的资助机构，旨在加速再生医学研究，为医疗需求未得到满足的患者提供治疗方
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