本报讯 （记者矫月）6月是重症肌无力关爱月。近日，在全身型重症肌无力（gMG）主题科普圆桌活动上，多位临床专家、药物经济学学者、患者组织代表与企业代表，围绕疾病负担、规范诊疗与儿童用药保障等核心议题展开深入探讨，共同呼吁社会各界提升对gMG患者长期需求的关注。    重症肌无力是一种罕见的自身免疫性疾病，其中以全身型重症肌无力对患者的身体功能影响最为广泛。其典型表现为晨轻暮重的波动性肌无力，病情反复可诱发吞咽、呼吸障碍，甚至危及生命。儿童患者正处在生长发育关键期，疾病叠加传统激素治疗副作用，会严重损害身心健康，带来长期家庭负担。值关爱月之际，来自临床、患者组织、企业的代表共同聚焦患儿诊疗困境，呼吁提升创新药物可及性，完善医疗保障。    复旦大学附属华山医院副院长、神经内科主任医师赵重波教授表示：“全身型重症肌无力影响范围广，对患者的日常功能影响深远。对于儿童和青少年而言，生长发育本是一生中最关键的窗口期，若在这个阶段无法获得有效治疗，仍依赖传统激素方案，其对身高、外形与心理发展造成的损害，本身就是不可接受的代价。启用治疗时，应优先考虑副作用更低、疗效更持久的方案。”    中国医药教育协会药物经济评价分会主任委员张方教授表示：“gMG患儿家庭所承受的，远不止于直接医疗支出，住院、长期照护、家长误工及继发疾病费用，共同构成了一笔被严重低估的社会成本。近年来，国家积极探索儿童及罕见病用药保障路径，相关政策信号持续释放。我们期待这一进程的推进，促进儿童gMG创新药物可及性与支付保障水平提升，让每一位患儿都能获得改变命运的治疗机会。”    赵重波教授进一步补充道：“新型靶向生物制剂的出现，既能有效控制患者症状，又能规避传统治疗带来的诸多副作用。在此基础上，应当在支付可及的前提下给予相应的政策倾斜，让创新治疗真正惠及有需要的患者。”    近年来，为鼓励创新和满足临床急需，国家针对罕见病药物设立了优先审评审批机制，大幅缩短了新药从研发到上
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