2025年以来，小核酸药物赛道热度持续攀升，正经历从“小众罕见病用药”向“主流慢病治疗方案”的历史性跨越。从全球制药巨头的业绩井喷到中国药企密集的海外授权交易，从单一遗传病治疗向高胆固醇血症、肥胖、高血压等万亿级慢病市场的全面渗透，小核酸药物已站在全球创新药浪潮的C位。弗若斯特沙利文数据显示，全球小核酸药物市场规模预计将从2024年的52亿美元激增至2029年的206亿美元，年复合增长率高达21.6%，一个属于小核酸的“黄金十年”正在拉开帷幕。  商业化加速：重磅炸弹频现，慢病市场成新蓝海  小核酸药物的商业化进程正迎来里程碑式突破。全球小核酸龙头Alnylam交出亮眼成绩单：2025年全年合并营收逼近30亿美元，2026年指引更是跃升至53亿美元。其核心产品Amvuttra(Vutrisiran)2024年销售额达9.71亿美元，2025年有望突破20亿美元，即将成为首款迈入“重磅炸弹”行列的小核酸药物。另一款与诺华联合开发的Leqvio(Inclisiran)2025年前三季度销售额已达8.63亿美元，全年有望超过12亿美元，诺华对其峰值销售的预期高达40亿美元。  Ionis Pharmaceuticals同样迎来历史性转折。其首款自主商业化产品Tryngolza(Olezarsen)2025年实现销售收入1.05亿美元，远超市场预期。在严重高甘油三酯血症(sHTG)适应症的III期临床中，该药物展现出惊艳数据：患者甘油三酯水平降低72%，急性胰腺炎发作风险降低85%。基于此，Ionis已将Tryngolza的峰值销售指引从“超过10亿美元”大幅上调至“超过20亿美元”。  更值得关注的是，小核酸药物正加速从罕见病领域向慢病蓝海拓展。诺华的Leqvio作为全球首款获批降血脂的siRNA药物，凭借半年一次的超长给药间隔，彻底颠覆了传统PCSK9抗体药物每两周或每月注射的治疗模式，患者依从性实现质的飞跃。2025年7月，Leqvio再获FDA青睐，适应症扩展至高胆固醇血症一线单药治疗，市场天花板进一步抬升。  在减重领域，小核酸同样展现出惊人潜力：Arrowhead的ARO-INHBE与替尔泊肽联合用药，16周内实现9.4%的体重下降，较单用替尔泊肽效果提升约2倍，为代谢疾病治疗开辟了新维度。  国内药企差
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